Anno : 2014
Associazione :
Associazione Amici del “Centro Dino Ferrari”
Associazione :
Associazione Amici del “Centro Dino Ferrari”
Centro DINO FERRARI
L’Associazione Amici del “Centro Dino Ferrari” raccoglie fondi a sostegno del progetto "Utilizzo di cellule staminali per il trattamento clinico di pazienti affetti da Distrofia Muscolare di Duchenne".
La distrofia muscolare di Duchenne (DMD) è una malattia genetica caratterizzata da progressivo deficit di forza muscolare fino alla perdita della capacità di deambulazione autonoma e alla successiva compromissione delle funzioni cardiache e respiratorie. Ad oggi non esiste una terapia risolutiva.
Il Laboratorio Cellule Staminali del “Centro Dino Ferrari” – Università degli Studi di Milano ha sviluppato un approccio terapeutico alla DMD che combina utilizzo di cellule staminali e terapia genica. È infatti in via di implementazione un protocollo sperimentale che valuti l’efficacia del trapianto autologo di cellule staminali ingegnerizzate con un vettore lentivirale nel trattamento della DMD.
I fondi raccolti saranno utilizzati per finanziare la produzione di vettori virali in regime GMP, da effettuarsi all’interno di una struttura altamente specializzata, nel rispetto di standard particolarmente rigorosi.